Prof. Dr. Ahmet Rasim Küçükusta

AL Amiloidoz Hastaları geçen hafta tatsız bir haber aldılar. Bir süredir NEOD001 isimli bir ilaç üzerinde çalıştığı bilinen Prothena Laboratuvarı, hastalık konusunda beklenen etkiyi göstermediği için bu ilaçla ilgili çalışmaları durdurduğunu açıkladı.

Haber, AL Amiloidoz hastaları için tam bir hayal kırıklığıydı. Araştırma süreci içinde sürekli umut pompalanan bu ilaçla ilgili çalışmaların durdurulduğunun açıklanması, hastalar üzerinde gerçek manada bir “şok” etkisi yaptı.

Büyük hayal kırıklığı..

İlaç araştırmasını yakından takip eden, dünya ölçeğindeki hastaların bir bölümü, laboratuvarın pazar yaratmak amacıyla umut verici iddialar yaydığını öne sürerek tepki gösterdi.

Hayal kırıklığı yaratan ve tepkiye yol açan da buydu. Ticari kaygılar gözetilerek, aşırı iddialarla büyük umutlar pompalandığını düşünen hastalar, şimdi kendilerini kandırılmış hissediyorlardı.   

Bu ilaç araştırmasını Türkiye’den yakından takip eden Müge Ataman, gelişmeleri bir “skandal” olarak tanımlıyor.

Kendisi de AL Amiloidoz hastası olan ve bu nadir hastalık hakkında farkındalık yaratmak için gösterdiği çabalarla tanınan Ataman’a, önce ilacın önemini sorduk, şöyle anlattı;

Sadece destekleyici tedavi

“Hastalığımın tam bir çaresi yok. Kemoterapi ve Kök Hücre Nakli ile hastalığım kontrol altına alınabiliyor. Ancak bir Plazma Hücresi Hastalığı olan bu hastalık aynı zamanda organlarda birikim yapıp (metastaz gibi düşünün ama biz ona ”Tutulum ” diyoruz bu hastalıkta) organları ve fonksiyonlarını bozuyor ve buna tıp mevcut imkanlarla hemen hiç bir şey yapamıyor destekleyici tedavi dışında. Çünkü o ”Tutulumu” giderecek ve organları ve fonksiyonlarını bozan amiloid birikimi çözecek bir ilaç yok henüz.”

Ataman, NEOD001 isimli ilaç için yapılan araştırmanın Amiloidoz hastaları arasında büyük bir heyecan ve ümit yarattığını söyledi ve yaşanan süreci şöyle anlattı;

“Büyük umutlar verdiler..”

“ABD’de Prothena adlı laboratuvar, benim de denek olmayı çok istediğim, NEOD001 adlı bir ilacın bu birikimleri çözerek tam olarak iyileşme sağladığını iddia ederek yola çıktı. Uzunca bir süredir hemen her uluslararası kongrede ve diğer hasta ve hekim ortamlarında bu iddiasını dile getirdi.

Bu süreçte Avrupa Tıbbının bu çalışmaya hep çekinceli yaklaştığını gözlemledim. Gerek NAC (Londra Üniversitesi Amiloid Merkezi ) ve kurumun başında bulunan Profesör Dr. Hawkins, gerek Pavia Üniversitesi Politecnico San Mateo ‘dan ve Amioloidoz Hastalığının en büyük ismi Prof. Dr. Merlini, bu ilaca yönelik olarak ”Mekanizma nasıl çalışıyor açıklayamıyorlar. ” diyerek, hep temkinli yaklaşarak en az bir yıl öncesinden bazı sinyalleri vermelerine rağmen, ABD’li kuruluşlar o denli ileri gittiler ki, dünyadaki tüm hastalar, hepimiz, bu ilaç için 2019’da FDA’dan (Amerikan Gıda Ve İlaç Dairesi) onay alınarak ilacın ticarileşeceğine hemen hemen emindik. Hekimler ve hastalar olarak.

Kendi iddialarına göre dünyadaki ilk ilaç olacaktı. Biz AL Amiloidoz hastaları için ta ki birkaç gün öncesine kadar da bu iddialarını hep savundular.

“Etik olmayan yöntem”

Ancak bir hafta önce ilacın hemen hiç bir işe yaramadığı, bazı durumlarda deneklerde uygulanan Plasebo’nun (Klinik araştırmalarda kullanılan içi boş ilaç) daha etkili olduğu ortaya çıktı.

Binlerce hasta çok ciddi bir hayal kırıklığı yaşadık. Görünen o ki; biliniyordu ama pazar kaptırmamak adına hiç etik olmayan bir yöntem izleyerek herkesi kandırdılar ve sonunda da açıklama yapmak zorunda kaldılar.  

Ciddi bir skandal. Şimdi hem laboratuvar ve maalesef hem de onların söylemlerini gereğinden fazla benimsemiş, adeta laboratuvarın avukatı kesilmiş bir kısım hastalar ve kuruluşlar durumu nasıl toparlayacaklarını bilemiyorlar.

“Sorumsuzca davrandılar..”

Türkiye’den ben ses verdim. ”Etik olmayan bir şekilde , sorumsuzca davrandınız , sizin özrünüz bizim için hayat meselesi” dedim. Nefret ediyorlar benden.. Pek çok ülkeden hastadan destek aldım

Bir grup Amerikalı ” Hayal kırıklığına uğradık ama araştırmaları için Prothena’ya minnettarız ” türü abuk subuk laflar gevelediler. 2019 için umutlar tükense de mevcut imkanlarla, idealist, özverili, onurlu hekimlerimizle ve Ankara Üniversitesi, İstanbul Üniversitesi gibi merkezlerimizle mücadeleye devam edeceğiz. .

“Söylentiler var..”

Bir de bu ilacı Türkiye’ye getirtelim diye deli gibi uğraşmıştım. Aslında büyük çıngar çıktı Amerikalılarla Avrupa Ekolü arasında. Hastaların bir kısmının para aldığı ve ortamı manipüle ettiği de söylentiler arasında.

Prothena’nın hisseleri çakıldı. En büyük yatırımcı olan İngiliz yüzde yetmiş hissesini kandırıldığı gerekçesi ile elden çıkarttı. Bunlar Reuters kaynaklı çok ilginç gelişmeler.”

Kaynak: http://eczaciyiz.net/haber/ilac-arastirmasina-saibe-karisti/798521731